3 月 18 日消息，武漢科技大學(xué)科研人員利用高度通用的 CRISPR 基因編輯形式，讓患有視網(wǎng)膜色素變性(retinitis pigmentosa，RP)的小鼠重新恢復(fù)了視力。
IT之家小課堂：視網(wǎng)膜色素變性(retinitis pigmentosa，RP)新名為遺傳性視網(wǎng)膜失養(yǎng)癥(inherited retinal dystrophy，IRD)，是一種遺傳性眼科疾病，最終可致失明。
癥狀包括夜盲，周邊視野缺損等，后者逐漸惡化，可能逐漸導(dǎo)致管視角(視野狹隘)，完全失明不很常見。RP 一般發(fā)病于童年時(shí)期，并隨時(shí)間逐步惡化。
這項(xiàng)研究將于 3 月 17 日發(fā)表在《實(shí)驗(yàn)醫(yī)學(xué)雜志》上，它使用了一種新的、高度通用的基于 CRISPR 的基因組編輯形式，有可能糾正多種致病基因突變。
負(fù)責(zé)這項(xiàng)研究的 Kai Yao 教授表示：“這項(xiàng)實(shí)驗(yàn)充分表明基因組編輯工具已經(jīng)具備編輯神經(jīng)視網(wǎng)膜細(xì)胞基因組的能力，尤其是針對(duì)不健康或垂死的光感受器，為后續(xù)治療視網(wǎng)膜色素變性等疾病方面的潛在應(yīng)用提供更有說(shuō)服力的證據(jù)”。
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