日本大阪大學科學家首次利用人類誘導多能干細胞(iPS)轉化而來的角膜組織，修復了4名角膜緣干細胞缺乏癥(LSCD)患者的角膜。結果顯示，其中3名患者視力得到顯著改善，持續時間長達一年。研究團隊計劃開展更大規模的臨床試驗，以深入探究這一療法的確切療效。相關論文發表于最新一期《柳葉刀》雜志。

角膜的最外層(上皮)由角膜緣環內的干細胞儲庫維持。這些干細胞通過增殖，持續為角膜提供上皮細胞，維持其健康狀態。當角膜緣干細胞耗盡時，人就會患上LSCD。隨著病情惡化，疤痕組織會覆蓋角膜，最終致人失明。

LSCD可能由眼睛創傷、自身免疫能力低下或遺傳性疾病等引起，目前治療方法有限，且療效往往難以預測。

為攻克這一醫學難題，大阪大學西田幸二團隊另辟蹊徑，使用iPS細胞來進行角膜移植。他們從健康捐贈者身上采集血細胞，將其重新編程為胚胎樣狀態，進而再將這些胚胎樣細胞轉化為角膜上皮細胞。

在2019年6月至2020年11月間，研究團隊招募了兩名女性和兩名男性，年齡介于39—72歲之間，且雙眼均患LSCD。在手術過程中，研究團隊首先切除了患者一只眼睛角膜上覆蓋的瘢痕組織層，隨后在其上縫合人源iPS角膜上皮細胞，并為患者佩戴了柔性保護性隱形眼鏡。

術后，研究團隊開展了為期1年的隨訪，并額外進行了1年安全監測。結果顯示，在1年隨訪期內，3名患者的視力情況持續穩定改善，1名患者視力情況出現輕微倒退。在移植手術兩年后，所有患者均未出現嚴重副作用。移植物未形成腫瘤——有些iPS細胞會出現這一風險，且移植細胞也未顯示出被受體免疫系統攻擊的跡象。

盡管目前尚不清楚究竟是何種原因導致患者視力改善，研究團隊提出了幾種可能：移植細胞在受體的角膜中增殖;移植手術前去除疤痕組織，促進了角膜的恢復;或者移植引發受體自身細胞從眼睛其他區域遷移，從而使角膜重煥生機。

研究團隊計劃明年3月啟動更大規模臨床試驗，以評估該療法的效果。